Thuốc Zolgensma

 Thuốc Zolgensma là liệu pháp điều trị teo cơ tủy sống ở bệnh nhi, được FDA chấp thuận tháng 5 năm 2019.

Thuốc Zolgensma được nhà sản xuất Thụy Sĩ Novartis công bố chi phí 1 lộ trinh điều trị là 2,1 triệu USD, và sau đó cũng chính thức trở thành loại thuốc có giá đắt nhất thế giới từ trước tới nay. Zolgensma là một trong các liệu pháp gen đầu tiên hứa hẹn có thể chữa được hoàn toàn căn bệnh di truyền chết người (bệnh nhược cơ tủy sống – SMA)

Bệnh teo cơ tủy sống (SMA)

Bệnh teo cơ tủy sống (SMA) hay nhược cơ tủy sống là bệnh thần kinh – cơ, di truyền lặn trên nhiễm sắc thể số 5, gây thoái hoá tuần tiến của các tế bào sừng trước tuỷ sống dẫn đến suy yếu các cơ gốc chi đối xứng

Đơn giản hơn, nhược cơ tủy sống là bệnh rối loạn thần kinh – cơ di truyền hiếm gặp là do thiếu hụt các neuron vận động ngay sau sinh do đột biến gen chức năng tồn tại neuron vận động 1 (SMN1) và dẫn đến sự phá hủy cơ do thiếu hụt lượng protein SMN cần thiết cho sự phát triển neuron vận động. Căn bệnh này là căn bệnh di truyền hàng đầu gây tử vong ở trẻ sơ sinh. Nhược cơ tủy sống thể nặng (type 1) có tỉ lệ tử vong 90% cho đến 2 tuổi, khoảng 30% type 2 tử vong ở tuổi 25. Bệnh thường cần hỗ trợ về hô hấp, dinh dưỡng và vật lý trị liệu để đạt chức năng vận động cơ khớp.

Cơ chế tác dụng

Thuốc Zolgensma được thiết kế cho bệnh nhi teo cơ tủy sống do đột biễn gen SMN1, bằng cách cung cấp đoạn gen chức năng tồn tại neuron vận động (SMN), giải mã lượng protein SMN cần thiết cho sự phát triển neuron vận động, qua đó giảm tiến triển bệnh nhờ phục hồi sự mất neuron vận động. Zolgensma được truyền tĩnh mạch đơn liều dùng virus làm vector để chuyển đoạn gen chức năng SMN.

Chỉ định

Zolgensma là một liệu pháp gen được sử dụng để điều trị cho trẻ em bị nhược cơ tủy sống dưới 2 tuổi. Zolgensma được truyền tĩnh mạch đơn liều. Zolgensma không được đánh giá ở những bệnh nhân bị nhược cơ tủy sống tiến triển.

Hướng dẫn sử dụng – Liều dùng

Zolgensma dùng virus làm vector để chuyển đoạn gen chức năng SMN qua truyền tĩnh mạch đơn liều.

Liều khuyến cáo phụ thuộc cân nặng: trung bình 19~20 mL cho bệnh nhi cân nặng 3,1~3,5 kg (Liều còn phụ thuộc nhà sản xuất).

Nhận xét

Đăng nhận xét

Bài đăng phổ biến từ blog này

Thuốc Lenvaxen 4mg

  Thuốc Lenvaxen 4mg điều trị bệnh gì? Thuốc Lenvaxen 4mg  giúp ức chế sự phát triển ung thư Hoạt chất Lenvatinib có trong thuốc Lenvaxen 4mg hoạt động như một chất ức chế kinase. Hoạt chất trong Lenvaxen khi đi vào cơ thể sẽ giúp ức chế 3 loại thụ thể bao gồm các: thụ thể yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi, thụ thể yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu lớn và thụ thể yếu tố tăng trưởng dẫn xuất. Tiểu cầu. Từ đó, chúng chặn đứng sự phát triển và lây lan của các tế bào ung thư. Chống chỉ định của thuốc Levatinib 4mg là Thuốc Lenvaxen 4mg  chống chỉ định với một số nhóm đối tượng sau: -Người dưới 18 tuổi. -Người được chẩn đoán mắc bệnh gan cấp tính. -Phụ nữ đang trong quá trình mang thai và cho con bú bằng sữa mẹ. -Người bị dị ứng với hoạt chất Lenvatinib có trong thuốc Cách dùng của thuốc Lenvaxen 4mg là: -Uống thuốc Lenvaxen 4mg theo đúng liều lượng mà bác sĩ chỉ định -Bạn dùng thuốc Lenvaxen 4mg với liều lượng quy định mỗi ngày một lần. Thuốc này có thể uống trước hoặc sau khi ăn. Lưu ý,
Đọc thêm

Thuốc Dostinex 0.5mg

Thuốc Dostinex 0.5mg  có thành phần chính là Cabergoline – một hoạt chất được chiết xuất từ thiên nhiên là cây nấm cựa gà (ergot de seigle) – là chất đồng vận (agonist) khá chọn lọc lên thụ thể dopamine D2 (chất ức chế tiết prolactin từ tuyến đồi mạnh). Còn gọi là nhóm hoạt chất chủ vận Dopamine. Thuốc Dostinex 0.5mg được lựa chọn trong chỉ định điều trị bệnh Parkinson. Ngoài ra, Cabergoline cũng được lựa chọn trong chỉ định dùng để điều trị cho bệnh nhân có chứng cao prolactin máu (hyperprolacteinemia). Công dụng Điều trị bệnh Parkinson Tăng Prolactin trong máu. Ức chế tiết sữa sinh lý, điều trị bệnh vô kinh do đó điều trị vô sinh do vô kinh. Thỉnh thoảng, thuốc được sử dụng như một chất phụ trợ thêm cho thuốc chống trầm cảm SSRI. Tác động lên sự thay đổi bài tiết Prolactin ở người nên hỗ trợ điều trị khối u tuyến yên tiết Prolactin. Chỉ định Thuốc được lựa chọn chỉ định trong Bệnh Parkinson Tăng Prolactin máu Tăng tiết sữa sinh lý Vô sinh do vô kinh, rối loạn kinh nguyệt Hỗ trợ điều
Đọc thêm

Thuốc Keytruda 100mg/4mL

Thuốc Keytruda 100mg/4mL  là thuốc có tác dụng điều trị các nhóm tế bào ung thư (phổi biểu mô,…), khối u ác tính đã di căn đến các bộ phận trong cơ thể và không thể cắt bỏ. Thuốc Keytruda có chứa thành phần chính Pembrolizumab hỗ trợ miễn dịch trong liệu trình điều trị ung thư. Thông tin cơ bản về thuốc Keytruda 100mg/4mL Thành phần chính: Pembrolizumab 100mg/mL Công dụng: Điều trị các dòng tế bào ung thư, khối u ác tính đã di căn đến các bộ phận trong cơ thể và không thể cắt bỏ Nhà sản xuất: MSD Ireland – Cộng hòa Ireland Số đăng ký: QLSP-H02-1073-17 Đóng gói: Hộp 1 lọ x 4mL Dạng bào chế: Dung dịch tiêm truyền tĩnh mạch Nhóm thuốc: Thuốc chống ung thư và tác động vào hệ thống miễn dịch Dược lực học và dược động học  Một lọ thuốc Keytruda 4 ml dung dịch cô đặc chứa thành phần chính là 100 mg pembrolizumab. Hỗn hợp tá dược có trong thuốc bao gồm: L-histidine, L-histidine hydrochloride monohydrat, Sucrose, Polysorbate 80 và Nước tiêm vừa đủ thể tích.
Đọc thêm